A new type of pharmacological chaperone for GM1-gangliosidosis related human lysosomal β-galactosidase: N-Substituted 5-amino-1-hydroxymethyl-cyclopentanetriols.

Michael Schalli, Patrick Weber, Christina Tysoe, Bettina M. Pabst, Martin Thonhofer, Eduard Paschke, Arnold Stütz, Marion Tschernutter, Werner Windischhofer, Stephen G Withers

Publikation: Beitrag in einer FachzeitschriftArtikelBegutachtung

Abstract

N-Functionalized amino(hydroxymethyl)cyclopentanetriols are potent inhibitors of β-d-galactosidases and, for the first time, could be shown to act as pharmacological chaperones for GM1-gangliosidosis-associated lysosomal acid β-galactosidase thus representing a new structural type of pharmacological chaperones for this lysosomal storage disease.
Originalspracheenglisch
Seiten (von - bis)3431-3435
FachzeitschriftBioorganic & Medicinal Chemistry Letters
Jahrgang27
Ausgabenummer15
DOIs
PublikationsstatusVeröffentlicht - 2017

Fingerprint

Untersuchen Sie die Forschungsthemen von „A new type of pharmacological chaperone for GM1-gangliosidosis related human lysosomal β-galactosidase: N-Substituted 5-amino-1-hydroxymethyl-cyclopentanetriols.“. Zusammen bilden sie einen einzigartigen Fingerprint.

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