A blood–brain penetrant RNA-targeted small molecule triggers elimination of r(G4C2)exp in c9ALS/FTD via the nuclear RNA exosome

Jessica A. Bush, Samantha M. Meyer, Rita Fürst, Yuquan Tong, Yue Li, Raphael I. Benhamou, Haruo Aikawa, Patrick R. A. Zanon, Quentin M. R. Gibaut, Alicia J. Angelbello, Tania F. Gendron, Yongjie Zhang, Leonard Petrucelli, Torben Heick Jensen, Jessica L. Childs-Disney, Matthew D. Disney*

*Korrespondierende/r Autor/-in für diese Arbeit

Publikation: Beitrag in einer FachzeitschriftArtikelBegutachtung

Originalspracheenglisch
FachzeitschriftProceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America
Jahrgang2022
Ausgabenummer119
DOIs
PublikationsstatusVeröffentlicht - 21 Nov. 2022

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